Impfstoffsektor: Neue Fortschritte und Markterweiterung
Im Impfstoffsektor hat der mit LP.8.1 formulierte COVID-19-Impfstoff Nuvaxovid von Novavax in Japan die behördliche Zulassung erhalten. Es ist für die Grundimmunisierung (erste und zweite Dosis) bei Personen ab 6 Jahren sowie für Auffrischungsdosen bei Personen ab 12 Jahren indiziert. Gemäß der Lizenzvereinbarung mit Takeda aus dem Jahr 2020 hat diese Genehmigung eine nicht genannte Meilensteinzahlung von Takeda an Novavax ausgelöst, während Takeda für die Herstellung und Vermarktung des Impfstoffs in Japan verantwortlich ist.
Modernas aktualisierter Spikevax COVID-19-Impfstoff hat ebenfalls neue Fortschritte gemacht: Kanada hat seine Version zugelassen, die auf die derzeit weit verbreitete Variante SARS-CoV-2 LP.8.1 abzielt. Dieser Impfstoff wird im Moderna-Werk für pharmazeutische Wirkstoffe (API) in Quebec hergestellt und von Novocol Pharma in Ontario abgefüllt und fertiggestellt. Er ist für Personen ab 6 Monaten geeignet. Darüber hinaus wurde der aktualisierte Impfstoff vier Wochen zuvor in Europa zugelassen, und im Mai genehmigte die US-amerikanische FDA ihren COVID-19-Impfstoff der nächsten Generation, mNEXSPIKE, für Erwachsene ab 65 Jahren sowie für Personen im Alter von 12 bis 64 Jahren mit schwerwiegenden COVID-19-Risikofaktoren.
Valnevas Chikungunya-Impfstoff Ixchiq hat in Kanada eine umfassendere Anwendungszulassung erhalten, die auf Personen ab 12 Jahren ausgeweitet wurde. Neu hinzugefügte Daten zur Antikörperpersistenz zeigen, dass 97 % der Patienten 24 Monate lang eine Immunantwort aufrechterhalten, und bei Jugendlichen löst eine Einzeldosis des Impfstoffs bei 99,1 % der Empfänger nach 6 Monaten eine starke und dauerhafte Immunantwort aus. Allerdings hatte die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) zuvor eine vorübergehende Beschränkung der Anwendung von Ixchiq bei Personen ab 65 Jahren verhängt, da in dieser Bevölkerungsgruppe schwerwiegende unerwünschte Ereignisse gemeldet wurden. Obwohl die Beschränkung mittlerweile aufgehoben wurde, empfiehlt die EMA den Einsatz nur bei erheblichem Infektionsrisiko und nach Abwägung von Nutzen und Risiken.
Krebsbehandlung: Mehrere Arzneimittelzulassungen und Indikationserweiterungen
Der Bereich der Krebsbehandlung hat eine Reihe positiver Entwicklungen erlebt. AstraZeneca und Datroway von Daiichi Sankyo haben in China die Zulassung für die Behandlung erwachsener Patienten mit inoperablem oder metastasiertem HR-positivem, HER2-negativem Brustkrebs erhalten, die zuvor eine endokrine Therapie und mindestens eine Linie einer fortgeschrittenen Chemotherapie erhalten haben. Diese Zulassung basiert auf Daten der Phase-III-Studie TROPION-Breast01, die zeigten, dass Datroway das Risiko einer Krankheitsprogression oder eines Todes um 37 % im Vergleich zum vom Prüfer gewählten Chemotherapieschema reduzierte.
Padcev von Astellas in Kombination mit Keytruda von Merck & Co. wurde vom britischen National Institute for Health and Care Excellence (NICE) für den Einsatz bei Patienten mit inoperablem oder metastasiertem Urothelkarzinom unterstützt, die für eine platinhaltige Chemotherapie in Frage kommen. Diese Kombination ist zu einer neuen Erstbehandlungsoption für erwachsene Patienten mit fortgeschrittenem Blasenkrebs geworden. Klinische Studien haben gezeigt, dass es das progressionsfreie Überleben und das Gesamtüberleben im Vergleich zur Standard-Chemotherapie deutlich verlängert. Seit dem 21. August ist es über den britischen National Health Service (NHS) erhältlich.
Der PD-1-Hemmer Tevimbra von BeOne Medicines (Bristol Myers Squibb) hat weitere Anerkennung von europäischen Regulierungsbehörden erhalten: Die Europäische Kommission hat seine Verwendung in Kombination mit einer platinhaltigen Chemotherapie als neoadjuvante (präoperative) Behandlung für erwachsene Patienten mit resektablem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) mit hohem Rezidivrisiko, gefolgt von einer adjuvanten Monotherapie mit Tevimbra nach der Operation, genehmigt. Dies ist Tevimbras fünfte Lungenkrebs-Indikation in der EU; Zuvor, im Juli, hatte die EU auch die Verwendung in Kombination mit Gemcitabin und Cisplatin als Erstlinienbehandlung für erwachsene Patienten mit metastasiertem oder rezidivierendem Nasopharynxkarzinom (NPC) zugelassen.
Andere therapeutische Bereiche: Zulassungsdynamik und Etikettenanpassungen
Im Bereich der Behandlung der Alzheimer-Krankheit haben die Unternehmen nach der Zulassung der subkutanen Formulierung von Eisai und Biogens Leqembi für die Erhaltungstherapie einen fortlaufenden Antrag bei der FDA eingeleitet, um die Zulassung für Leqembi Iqlik, einen Autoinjektor für die wöchentliche Anfangsdosierung, zu beantragen. Dieser Autoinjektor dient als Alternative zur alle zwei Wochen stattfindenden intravenösen Verabreichung von 10 mg/kg; Die subkutane Formulierung für die Erhaltungsphase ist ein vorgefüllter Einzeldosis-Autoinjektor mit 360 mg und einer Verabreichungszeit von etwa 15 Sekunden. Es wird erwartet, dass Patienten und Pflegepersonal die Behandlung von der Anfangsphase bis zur Erhaltungsphase zu Hause durchführen können.
In der Zwischenzeit hat die FDA die Verschreibungsinformationen von Leqembi aktualisiert und empfiehlt, dass sich Patienten vor der dritten Infusion einer MRT-Untersuchung unterziehen sollten, um Amyloid-bedingte Bildanomalien mit Ödemen (ARIA-E) - zu erkennen. Dies ist eine Überarbeitung der vorherigen Empfehlung von Untersuchungen vor der fünften, siebten und vierzehnten Infusion. Diese Anpassung ergibt sich aus der Analyse von 6 Todesfällen, die während der frühen Behandlung gemeldet wurden.
Im Bereich seltener Krankheiten wurde Ogsiveo von SpringWorks Therapeutics in Europa zugelassen und ist damit das weltweit erste Medikament zur Behandlung desmoplastischer Tumoren. Es ist für erwachsene Patienten mit fortschreitenden desmoplastischen Tumoren indiziert, die eine systemische Behandlung erfordern. Daten aus der Phase-III-DeFi-Studie zeigten, dass Ogsiveo das Risiko einer Krankheitsprogression im Vergleich zu Placebo um 71 % reduzierte und außerdem eine Überlegenheit bei Endpunkten wie der objektiven Ansprechrate und den vom Patienten berichteten Ergebnissen zeigte. In den USA hatte das Medikament bereits im Jahr 2023 die Zulassung erhalten.
Die Norursodesoxycholsäure (NorUDCA)-Tabletten von Shilpa Medicare haben in Indien die weltweit erste Zulassung für die Behandlung der nicht-alkoholischen Fettlebererkrankung (NAFLD) erhalten. Durch seine dualen Mechanismen der Entzündungshemmung und der Gallensäureregulation verhindert NorUDCA, dass sich NAFLD zu Leberzirrhose, Leberversagen und nicht{3}alkoholischer Steatohepatitis (NASH) entwickelt. Weltweit sind etwa 1,2 Milliarden Menschen von NAFLD betroffen, in Indien gibt es etwa 188 Millionen Patienten.
Regulatorische Anpassungen und Herausforderungen: Genehmigungsverzögerungen und Sicherheitsmaßnahmen
Bei einigen Medikamenten kommt es zu Verzögerungen bei der Zulassung. Die FDA hat zusätzliche Informationen zu Pyrukynd von Agios angefordert, das zur Behandlung von Thalassämie - geprüft wird, einschließlich der Einreichung einer Risikobewertungs- und Mitigationsstrategie (REMS) zur Reduzierung des Risikos einer Leberzellschädigung. Dies stellt eine wichtige Änderung dar, die die FDA dazu veranlasst, den Entscheidungstermin vom 7. September auf den 7. Dezember zu verlängern. Pyrukynd ist für die Behandlung erwachsener Patienten mit nicht-transfusionsabhängiger (NTD) und transfusionsabhängiger (TD) - oder -Thalassämie vorgesehen.
Chugai Pharmaceutical (eine Tochtergesellschaft von Roche) hat in Japan neue Sicherheitsmaßnahmen für sein Gentherapeutikum gegen Duchenne-Muskeldystrophie, Elevidys, eingeführt und auf der Arzneimitteletikette die Bezeichnung „Akutes Leberversagen“ als schwerwiegende Nebenwirkung hinzugefügt. Die Patienten müssen sich vor und nach der Verabreichung einem Test auf Leberfunktionsstörung und Leberversagen unterziehen. Dies folgt auf den Tod zweier ambulanter Patienten in den USA nach Erhalt der Therapie.
Darüber hinaus hat die FDA die Sicherheitsüberwachungsanforderungen für die Etiketten bestimmter Arzneimittel angepasst. Beispielsweise wurde die REMS-Kennzeichnung für das IgA-Nephropathie-Medikament Filspari von Travere Therapeutics aktualisiert: Die Häufigkeit der Leberfunktionsüberwachung wurde von monatlich auf alle drei Monate nach Beginn der Behandlung geändert, und die bisherige Überwachungspflicht hinsichtlich der embryofetalen Toxizität (EFT) wurde entfernt.
